肾气丸在张仲景《金匮要略》中所见者有5处：《中风历节病篇》用治 脚气上入腹不仁 ； 《消渴小便不利篇》用洽 消渴，小便反多 ；《血痹虚劳篇》用治 虚劳腰痛，少腹拘急，小便不利 ； 《痰饮咳嗽篇》用洽 短气有微饮 ； 《妇人杂病篇》用治 转胞 ，均以小便不利为主症，皆取其益精固肾以补虚。瓜蒌瞿麦丸之用薯蓣，乃取其温补下焦之虚冷。
后世诸家亦赞其益精固肾之功。《大明本草》称山药 主泄精，健忘 ；《本草纲目》称其 益肾气 ； 《太平圣惠方》用山药为末，煮糊，调米酒温服，治下焦虚冷，小便频数； 《刘长春经验方》合麦粉作饼服，治肾虚精亏之无嗣症（男性不育症）；《儒门事亲》配茯苓等量，与麦粉做包子，治尿频、遗尿。
清代名医张锡纯的《医学衷中参西录》载用山药治五淋、小便频数、遗精白浊，均用本品为君。并说： 阴虚小便不利者，服山药可利小便；气虚小便不摄者，服山药可摄小便；山药既能滋阴，又能固肾，以治淋证之淋涩频数，诚为有一无二之妙品也。 张锡纯还认为，用大剂量生山药（1 80克）煎服，甚至两日服三剂，为挽救险证之要药，凡阳气浮越或阴气下脱之证皆可用之。
◎肾气丸（《金匮要略 中风历节病脉证并治》）
【组成】熟地黄24克，山药30克，山茱萸12克，泽泻9克，茯苓9克，牡丹皮9克，肉桂（后下）3克，制附片3克。
【用法】浓缩丸有售，每服1 2粒，每日2次。或水煎服，根据原方用量比例酌情增减，每日1剂，每日2次。
【功效】补肾化气。
【主治】用于肾气不足引起的腰酸脚软，少腹拘急，小便不利；或小便反多，入夜尤甚。重者身半以下常有冷感，阳痿早泄。舌淡而胖，脉虚弱，尺部沉细。
◎瓜萎瞿麦丸（《金匮要略 消渴小便不利淋病脉证并治》）
【组成】瓜萎根60克，茯苓90克，薯蓣（山药）90克，附子1 5克（炮），瞿麦30克。
【用法】上五味，末之，炼蜜丸梧子大，饮服三丸，日三服；不知（如果效果不显），增至七八丸，以小便利、腹中温为知。
【功效】生津润燥，渗泄行水。
【主治】小便不利者，有水气，其人若渴。现代常用于治疗糖尿病（消渴）、淋证、水肿等。
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