是指药物小分子如何对机体细胞（或病原体）、组织、器官起作用，以及由此产生的生理生化反应的科学理论。
1．与受体结合：药物与受体（位于细胞膜或细胞浆内的大分子蛋白质）特异性结合后，通过生物放大系统改变酶的活性或改变细胞膜的通透性来达到与内源性配体（如激素或神经递质）相似（激动药）或相反（拮抗药）的药理作用。
2．通过特异的化学结构分挥作用：药物的化学结构与生物体内正常活性物质结构相似，通过竞争而发挥相似或相反的作用。如麻黄碱结构与肾上腺素相近，药理作用也相似，磺胺药结构与对氨基苯甲酸相似，故其有抗菌作用。化学结构完全相同的光学异构体作用可能完全不同，一般左旋有作用而右旋无作用，如左旋咪唑、左旋氯霉素，左旋氧氟沙星等。
3．改变理化条件：如碳酸氢钠中和胃酸和碱化尿液，氯化铵酸化尿液等。
4．干扰细胞膜的功能：如局麻药普鲁卡因能抑制钠离子通道而阻断神经冲动的传导。
5．干扰细胞的物质代谢：如磺胺药阻断细菌的叶酸代谢等。
6．对酶的抑制或促进：如有机磷通过抑制胆碱酯酶活性，使乙酰胆碱含量升高而发挥作用。
7．与体液中离子的相互作用：如二巯基丙醇可与汞螯合而解毒。
8．改变神经递质或激素的释放水平：如麻黄碱可促进肾上腺素能神经末稍释放去甲肾上腺素。
